四、研发和评价的基本原则（一）比对原则生物类似药研发是以比对试验研究证明其与参照药的相似性为基础，支持其安全、有效和质量可控。
美国投资界对于设备的关注，更是不断的升温。从设备入门工欲善其事，必先利其器。
基因行业的设备，历来是深得业内人士热捧的基因行业的设备，历来是深得业内人士热捧的。自此以后，罗氏在测序仪设备上面出现了新的战略部署。2013年9月，罗氏与PacBio公司签订合作协议，以PacBio的SMRT技术为基础开发诊断产品，罗氏支付PacBio7500万美金获得在人类体外诊断（IVD）领域销售产品的权利。毋容置疑，2015年会是纳米孔测序仪进入应用市场的一年，设备门的难度虽大，门票虽贵，但是进入门以后的道路是平坦和宽敞的，等待着攻门的，笔者认为不会只是IBM和几位基因测序行业的巨头，好戏才刚刚开始。本来这是一件好事，因为纳米孔测序技术被Nature Methods杂志评为2012年最值得关注的颠覆性技术，如果IBM和罗氏能够合作研发成功，也不失为除了Oxford Nanopore纳米孔测序仪以外的另一个选项。
考虑到更多的读者没有分子生物学或临床分子诊断背景，笔者简单的从目前比较热门的测序仪设备切入。2014年在生物行业VC投资金额同比增加29%，同年在美国就有110家生物科技企业上市，相比以基因测序服务为主的公司（在下一章会详细分析服务门的企业），最早受到资本关注的往往是以设备研发驱动的企业。达安基因是基因测序业务布局最全面的公司，基本打通了测序仪器、测序试剂、测序服务的上下游产业链。
短期来看，个性化医疗相关技术和产品对相关公司的收入贡献有限，但随着市场的不断拓展，未来将对相关公司收入带来可观的增量贡献。目前，华大基因具备了每秒运行157万亿次的超级计算能力，数据存储量达12.6PB，基因测序能力位居全球第一。由德国凯杰公司研发的一种Kras检测技术，只需300美元即可判断患者是否适合使用爱必妥治疗。个性化诊断过程主要涉及分子诊断技术、大数据及云计算的应用，通过对单个患者相关样本的采集检测，并与数据库中相关疾病的资料进行比对，得出相关诊断结果。
而人类基因组计划和DNA元素百科全书计划的完成及肿瘤基因图谱的绘制，也为量体裁药式的个体化医疗提供了有力工具，医学领域面临新的机遇。值得注意的是，国家食药监总局在基因测序上已开了一道口子，允许怀孕12周以上的产妇进行基因测序。
量体裁药将在很大程度上减少临床用药不当，提高疗效与降低医疗费用，为未来医学指明方向。个体化医疗对疾病的产生追源溯本，不仅需要发现病因，而且将病因追寻到分子水平，以此为基础对患者进行治疗。2006年我国第三次居民死亡原因抽样调查结果显示，30年来，乳腺癌死亡率上升了96%，而肺癌死亡率更是狂飙465%。这种在诊断和治疗过程标准化上体现出患者的个体差异，是现代医学发展的新高度。
医学新进展通常来说，每个人对药物的反应存在差异。2014年2月，国家食药监局 、卫计委联合发出《关于加强临床使用基因测序相关产品和技术管理的通知》，规定所有基因检测技术、仪器等均需经食品药品监管部门审批注册，并经卫生计生行政部门批准技术准入方可应用。以无创产前筛查为例，我国每年新生儿数量约1600万，按10%的市场渗透率，3500元/人次计算，市场空间约56亿元/年。目前众多预测性基因检测项目中最具有实际应用意义的是药物基因型检测，针对人体发病基因片段设计靶向药物，并用大数据分析药物将要产生的反应、药效、敏感性以及副作用的情况，同时利用患者的信息和检测方法，筛选出最佳治疗方法和个体化的给药方案。
根据《世界癌症报告》统计，2012年中国癌症发病人数为306.5万，约占全球发病的1/5;癌症死亡人数为220.5万，约占全球癌症死亡人数的1/4.对这类恶性疾病的治疗，一方面是加大治疗药物的研发突破，另一方面应从个体化治疗角度进行治疗技术的突破。个体化治疗实施的前提是基因测序技术，而基因测序后产生的数据则有赖于大数据和云计算的比对分析。
专业人士指出，利用基因诊断，医疗将从千篇一律的大众医疗时代，进步到依据个人遗传基因而异的定制医疗时代。2014年7月，食药监管总局首次批准注册第二代基因测序诊断产品，可对孕周12周以上的高危孕妇进行基因测序，对胎儿染色体非整倍体疾病21-三体综合征、18-三体综合征和13-三体综合征进行无创产前检查和辅助诊断。
在个性化治疗阶段则可以根据诊断的结果实现量体裁药。大数据比对分析后所得到的信息，即可为个体化药物设计提供指导，实现量体裁药。Kras野生型基因在患者中的比例约为60%，而一个疗程的爱必妥价值超过5万美元。随着技术的发展，成本继续下行将进一步打开市场空间。考虑到每年三四百万的癌症发病人数，肿瘤诊断和个性化用药的应用空间更加巨大。但药厂开发药物、医生开处方的时候，基于技术限制通常只能针对多数病人的平均水平。
不过，业内人士表示，尽管市场空间可观，但短期来看个性化医疗相关技术和产品对相关公司的收入贡献有限。从我国的死亡率来看，重大疾病的死亡率近年呈明显上行趋势。
美国正积极推进个体化医疗，近期美国总统奥巴马在国情咨文中又宣布了一项预算为2.15亿美元的个体化医疗计划。个体化医疗是以个人的基因组信息为基础，结合蛋白质组，代谢组等相关内环境信息，为病人量身设计治疗方案，以期达到治疗效果最大化和副作用最小化的一门定制医疗模式
Kras野生型基因在患者中的比例约为60%，而一个疗程的爱必妥价值超过5万美元。个体化医疗对疾病的产生追源溯本，不仅需要发现病因，而且将病因追寻到分子水平，以此为基础对患者进行治疗。
短期来看，个性化医疗相关技术和产品对相关公司的收入贡献有限，但随着市场的不断拓展，未来将对相关公司收入带来可观的增量贡献。量体裁药将在很大程度上减少临床用药不当，提高疗效与降低医疗费用，为未来医学指明方向。随着技术的发展，成本继续下行将进一步打开市场空间。这种在诊断和治疗过程标准化上体现出患者的个体差异，是现代医学发展的新高度。
这意味着，在相关的准入标准、管理规范出台以前，任何医疗机构不得开展基因测序临床应用。这一故事反映的就是因人施治个性化医疗的重要性。
由德国凯杰公司研发的一种Kras检测技术，只需300美元即可判断患者是否适合使用爱必妥治疗。相较传统医疗，个体化医疗具有针对性、高效性及预防性等特征。
在技术有保障，政策前景可期的背景下，不少上市公司投身其中。东北证券指出，大数据与云计算将在个性化医疗中发挥巨大作用。
一个完全测序的人类基因组包含100GB-1000GB的数据量，这在解读上有很大困难，需要专门的数据库进行数据信息的横向与纵向比对分析。不过，业内人士表示，尽管市场空间可观，但短期来看个性化医疗相关技术和产品对相关公司的收入贡献有限。在A股市场，上市公司荣之联凭借在高性能计算和大容量存储方面积累的技术优势，为华大基因设计、建设和维护位于深圳和香港的生物信息超算中心，成功地解决了基因测序形成的海量数据在并行计算和存储等方面的难题。2006年我国第三次居民死亡原因抽样调查结果显示，30年来，乳腺癌死亡率上升了96%，而肺癌死亡率更是狂飙465%。
达安基因是基因测序业务布局最全面的公司，基本打通了测序仪器、测序试剂、测序服务的上下游产业链。2014年2月，国家食药监局 、卫计委联合发出《关于加强临床使用基因测序相关产品和技术管理的通知》，规定所有基因检测技术、仪器等均需经食品药品监管部门审批注册，并经卫生计生行政部门批准技术准入方可应用。
大数据比对分析后所得到的信息，即可为个体化药物设计提供指导，实现量体裁药。个体化治疗实施的前提是基因测序技术，而基因测序后产生的数据则有赖于大数据和云计算的比对分析。
而人类基因组计划和DNA元素百科全书计划的完成及肿瘤基因图谱的绘制，也为量体裁药式的个体化医疗提供了有力工具，医学领域面临新的机遇。在个性化治疗阶段则可以根据诊断的结果实现量体裁药。